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基因治疗是什么?常见技术路径与病毒载体、CDMO的作用

基因治疗的核心是把外源遗传物质送入患者细胞，用来补充缺失的基因、替换致病序列或调控异常表达，从而在基因层面干预疾病。它是否适用，取决于致病机制是否明确、靶细胞能否被有效递送、以及载体能否在生产中稳定放大。按给药方式可分为体内（直接注射载体）和体外（取出细...